韓メジオン、フォンタン新薬の「肝線維化」改善効果を確認


新薬開発専門企業のメジオン(MEZZION)がフォンタン手術を受けた生来の単心室症心臓病患者、いわゆる「フォンタン患者」を対象に開発しているフォンタン新薬の「ジュルビゴ」(Jurvigo/一般名ウデナフィル)は、患者の肝臓線維化の進行を大幅に改善する研究結果を示した。

フォンタン手術を受けた患者の場合、手術後も肝合併症の一種である肝線維化が100%近く発生するが、メジオンが「フォンタン患者対象の肝疾患改善床試験」を行った結果、ジュルビゴが行った繊維化の悪化を遅滞させるだけでなく、改善までさせるというものだ。フォンタン手術患者の肝線維化の改善に対する研究結果が出たのは今回が初めてだ。

19日にメジオンが毎日経済に単独公開した資料によると、肝疾患の改善は、臨床で一部の患者は肝臓線維化の分類段階上の深刻(severe)段階から重症段階に、重症段階は初期段階に症状が大きく改善した。総90人の患者の中では84%が症状が改善され、50%以上の患者では肝線維化の分類上で深刻な段階から普通(moderate)に、普通の段階から軽微(mild)段階への改善効果を示した。また肝臓線維化は次の段階である肝硬変患者も肝繊維化の段階に改善される効果を示し、一部の肝硬変の患者は2段階も良くなったことが確認された。

メジオンの関係者は「2018年12月に仕上げた第3相を通じて運動能力と心筋機能の改善を確認したことに続、肝疾患の改善効果まで確認した」とし、「ジュルビゴという一つの薬がフォンタン患者に複数の治療効果があることを立証した」と語った。この関係者は「今回の肝疾患改善の臨床結果をもとに、13日にジュルビゴの肝疾患治療のために米国特許を出願した」とし、「出願の範囲はフォンタン手術患者の肝疾患に限ったことではなく、全体の肝疾患患者に対するもの」と強調した。

フォンタン患者は先天性心臓奇形の単心室証によって、フォンタン手術を受けなければならない。しかし手術後も肝線維化から肝癌まで、さまざまな肝疾患に苦しむのが実情だ。最近ソウル大病院がフォンタン手術患者300人を研究した結果によると、患者全体のうちで10代10%、20代50%、30代98%で肝硬変を発症した。

メジオンの肝疾患改善臨床は、運動能力の改善臨床に参与した400人の患者のうちで90人を別途に選び出して進行したものだ。メジオンは2018年2月に最初の患者を対象に臨床を始め、今年3月に最後の患者に対する試験まで仕上げた。臨床に参加したソウル大学病院のキム・キボム小児青少年科教授は「今回の肝疾患改善の研究結果は、フォンタン手術後に肝臓の変化を心配する医療陣と患者、家族に恵みの雨のようなニュースだ」と評した。

メジオンはジュルビゴの運動能力改善の臨床3相を、400人の患者を対象に2016年6月から始めて2018年12月に終えた。その臨床は米国心臓学会から2019年の10大科学的進歩のひとつに選ばれるほど、薬剤の安全性と有効性を認められたことがある。

メジオンはこのような内容で今年3月、米国食品医薬品局(FDA)に新薬許可申請(NDA)を出し、今年の5月25日に正式に受付たという受信を受けた。また別のメジオンの関係者は「肝疾患改善の臨床結果が新薬承認の結果に肯定的な影響を与えるだろう」とし、「来年3月26日までに許可申請が出てくれば、正式に薬価の選定に入る」と語った。メジオンは許可申請が順調に進行した場合、来年8月には商業化が行われるもとと予想している。

現在、フォンタン患者は珍しい疾患として分類される。米国では20万人未満、日本では5万人未満、韓国では2万人未満の珍しい疾患患者だ。その中で米国でフォンタン手術の後に生存した患者は計3万5000人であり、日本は1万人、韓国は2000人と推定されている。これらのうちメジオンは米国市場の進出から準備中で、12歳以上の小児2万5000人を対象にしている。現在、これらの肝疾患の改善治療剤市場は皆無という実情であるため、ジュルビゴの商業化が本格化すると排他的な市場を形成することになる。この場合は米国だけで2兆5000億ウォン規模の市場が造成されることが予想される。
  • 毎日経済 | キム・シギュン記者
  • 入力 2021-08-19 19:26:29